Prof. Dr. Tayfun Uzbay: SMA İlacında Veriler Yetersiz

Spinal Muskuler Atrofi (SMA) ilacı için çok az makale yayımlandığını belirten Prof. Dr. Tayfun Uzbay, Sağlık Bakanlığının temkinli davranmasının doğru olduğunu belirti.

Prof. Dr. Tayfun Uzbay: SMA İlacında Veriler Yetersiz

Spinal Muskuler Atrofi (SMA) ilacı için çok az makale yayımlandığını belirten Prof. Dr. Tayfun Uzbay, Sağlık Bakanlığının temkinli davranmasının doğru olduğunu belirti.

Üsküdar Üniversitesi Tıp Fakültesi /Dahili Tıp Bilimleri Bölümü ve Tıbbi Farmakoloji Anabilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Tayfun Uzbay, tartışılan SMA ilacı ile ilgili “Fayda sağladı diyebilmek için yeterli veri yok” dedi. 

Tayfun Uzbay, SMA ilacı ile ilgili yaptığı açıklamasında şunları söyledi:

-İlaç, eksik veya mutasyona uğramış SMN 1 genini değiştirerek çalışıyor. Yani gen terapi grubundan yeni bir yaklaşım. Bu ilacı damar içine enjeksiyon yoluyla verdiğiniz zaman geni değiştirip buradaki olayı düzeltmeye çalışıyor. FDA'dan onay almışsa da Türkiye'de kullanılacak gibi bir şey yok. Sağlık Bakanlığı’nın da buna onay vermesi lazım. Tabii ki kötü bir hastalık ve aileler bir çıkış arıyorlar. Ancak ilaçla ilgili de bana göre biraz da abartılı bilgiler var medyada.

-Zolgensma ile ilgili ilk makele 2018'de yayımlanıyor. 2020 yılı sonu itibariyle Zolgensma'yı direk veya dolaylı ilgilendiren 58 makale yayımlanmış. Bu çok az bir sayı. Bu 58 makalenin de 20 tanesinde Zolgensma ile ilgili sınırlı sayıda klinik gözlemler var. Klinik gözlemlere göre bu ilacın iyi geldiğine dair yaklaşımlar var. Hastalığı tamamen iyileştirmekten ziyade kronik hale getirdiği ve ömrü uzattığıyla ilgili. Ama çok geniş bir popülasyonda uygulanmadığı için bu bilgilere kanıt getirebileceğimiz bir durum yok. Bazı araştırmacıların değerlendirmelerine göre umut vaat eden sonuçlar var. Önemli ve ölümcül bir hastalık olduğundan genterapi, ilaçla genlerin değiştirilmesi tedavisi yeni bir çığır açabilir. Bu birçok hastalığın tedavisi anlamına gelebilir. Burada ikinci sorun ilacın çok pahalı olması.

BAKANLIĞIN AÇIKLAMASI

-Sağlık Bakanlığı yayımladığı bildiride muhtemelen daha etkisini kanıtlamamış, net olarak etkinliği veya uzun dönem faydaları ya da zararları ortaya konulmamış yeni nesil bir ilacın riskli olabileceğine işaret etmek istiyor. Son günlerde aşıların toplum tarafından çok fazla sorgulandığına da şahit oluyoruz. İnsanlar eski tip aşılara bile güvenmiyor, uzun vadeli yan tesirler veya zararları olabilir diye çekiniyor. Zolgensma doğrudan genetik hedefli bir ilaç. Uzun vadeli olarak bu çocuklarda daha farklı bir genetik sorun ortaya çıkarıp çıkarmayacağı henüz belirsiz. Öte yandan çok pahalı. Buna ayıracak kaynak veya bütçe için birçok ülkede bununla ilgili fonlar oluşturuluyor. Zaten az sayıda olan bu çocuklar hayırseverlerin destekleriyle fayda görüyorlar. SMA'lı çocuğa sahip olan aileler bir an önce bir çare üretmek istiyor. Hastalığın tedavisine yönelik bu tür yeni yaklaşımlara umutla olarak sarılmak istiyorlar. Belki Türkiye’de de sadece SMA için değil başka nadir genetik hastalıklar için de bir fon oluşturulabilir. Yurt içinde bu hastalıkların tedavisine ve yeni tedavi biçimleri geliştirmeye yönelik araştırma merkezleri kurulabilir. Türkiye’de bu tip çalışmaları yapabilecek nitelikli bilimciler mevcut. Ben sosyal medyada buna yönelik bir duyarlılık olduğunu görüyorum. Aileler riskler hakkında kapsamlı şekilde bilgilendirilerek isteyenler için fondan destek sağlanıp bu ve benzeri ilaçlar yurtdışından getirtilebilir. 

‘İNSANLAR İSTİSMAR EDİLEBİLİR’

-FDA 2 yaş altındaki çocuklar için onay verdi. Bir umuttur kullanalım ama genetik profil yerleştikten sonra ilaç etkili olmayabilir. Bunda da insanlar istismar edilebilir. Gereksiz bir şekilde ilacı kullanıyorlar. Parasını verdikten sonra size ilacı verirler mi verirler. Firma merak da edebilir ‘acaba bu gruba da iyi geliyor mu’ diye. İyi gelme ihtimali çok düşüktür. İşte burada o kişi kobay olur. Bakanlığın da tam olarak söylemek istediği budur.

İLAÇ PAZARLAMA ÜRÜNÜ OLMAMALI

-Firmanın neden bu kadar pahalı olarak bunu pazarladığı da ayrı bir tartışma konusu. Burada da ilaç, insan sağlığı kapitalist sistemin içinde tekstil gibi bir pazarlama tarzı olmamalı. Bunun başka etik kuralları olmalı. Ya da devlet araştırma, geliştirme işlemlerini özellikle de sağlık bilimleri alanında tamamen özel sektöre bırakmamalı. İlaç tamamen halk sağlığına toplum sağlığına yönelik insancıl yaklaşımla sunulan bir ürün olmalı.

YORUM EKLE
SIRADAKİ HABER

banner205

banner204